Лечение серповидноклеточной анемии приносит смесь беспокойства и надежды

Но у нее есть и другие заботы, особенно о двух ее дочерях, 7 и 12 лет. Она добавила, что длительная госпитализация для генной терапии с последующими месяцами выздоровления будет для них трудной.

«Они не дети, но я им нужна», — сказала г-жа Поланко.

Пациенты спрашивают, когда необходима генная терапия в течении болезни. Если они будут ждать слишком долго, болезнь может привести к инсульту или необратимому повреждению органов и костей. Но если болезнь легкая и управляемая, то лучше подождать? 33-летний Андре Марсель Харрис, проживающий в Хьюстоне, решил, что лучше всего подождать.

Он сказал: «Я не болен, как многие другие». «На данный момент генная терапия не является частью разговора».

У 20-летнего Шемара Льюиса, живущего в Орландо, штат Флорида, есть несколько опасений: потенциальные долгосрочные побочные эффекты генной терапии, затраты и многомесячный процесс лечения и восстановления.

Однако серповидноклеточная анемия была серьезным бременем. Он провел годы с раннего подросткового возраста, не имея возможности ходить в школу, потому что был очень болен — его школа даже посылала учителей к нему домой. Сейчас он закончил среднюю школу и хочет пойти в армию, но с тех пор узнал, что его не примут из-за серповидноклеточной анемии. С помощью генной терапии он сказал своей матери Карле Льюис: «Я смогу по-настоящему жить своей жизнью».

Но какой будет эта жизнь?

Без болезни «пациенты не знают, кто они», — сказала 31-летняя Теона Вулфорд, больная серповидно-клеточной анемией и активистка, проживающая в Оуингс-Миллс, штат Мэриленд. Она сказала, что многих беспокоит «обмен знакомой проблемы — серповидно-клеточной анемии — на что-то другое и общий страх перед неизвестным».